異染性腦白質營養不良是因為患者身體內部的基因序列發生了錯誤。患有此病的嬰兒出生時看上去是健康的。但隨著年齡的增長,到了1至2歲時,他們的大腦會受到破壞,從而出現運動少、行動力減弱的癥狀,
盡管治療效果顯著,不過比菲醫生也指出,所有的治療方法都會有副作用,還要繼續跟蹤研究這3名接受治療的患者。到目前為止,他們還未出現異常,身體狀況良好。“之前的經驗表明,基因療法可以得到更好的完善,所以我們會比之前做的更好,”比菲說。
路易?納爾迪尼教授是圣?拉法埃萊研究所基因療法的負責人。他說:“我們從3年前開始進行臨床試驗,最初6位患者的治療結果給了我們很大的鼓勵。基因療法不僅安全,而且效果顯著。它改變了幾種疾病的臨床治療歷史。”
“當然研究其中也遇到過挫折,不過我們的努力最終獲得了好的結果,能為這些病人找到具體的治愈方法我們真的很開心,”路易說。
來自倫敦大奧蒙德街醫院的鮑比?加斯帕教授也表示:“這項研究真的很讓人激動,腦白質營養不良是一種非常重要的神經退化性疾病,之前其它醫學方法都無法治愈,如今基因療法可以實現這個目標,并且病人能正常生活了,這真是令人開心。這也為其它疾病的治療帶來了新的希望。”
(來源:中國日報網 信蓮 編輯:王琦琛)
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